SUS passa a oferecer tratamento inovador de atrofia muscular espinhal

A partir desta segunda-feira (24), o Sistema Único de Saúde (SUS) passará a oferecer, de forma gratuita, um tratamento inovador para crianças diagnosticadas com a atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara que afeta os movimentos do corpo e a respiração. O tratamento será realizado por meio da terapia genética com o medicamento Zolgensma, que na rede particular custa, em média, R$ 7 milhões. Com essa incorporação, o SUS se junta a um seleto grupo de cinco sistemas públicos de saúde no mundo a oferecer esse medicamento à sua população.

Em um anúncio que foi celebrado por muitas famílias e profissionais da saúde, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a importância dessa ação. “É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população”, comemorou Padilha.

A indicação para a utilização do Zolgensma é direcionada a pacientes de até seis meses de idade que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. De acordo com o Ministério da Saúde, a introdução do medicamento Zolgensma ao SUS garante que todas as terapias modificadoras para AME tipo 1 sejam agora oferecidas pela rede pública, beneficiando as crianças diagnosticadas com essa condição.

O que é a AME e como o Zolgensma funciona

A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética rara que impede a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis por controlar os movimentos voluntários, como respirar, engolir e se mover. A AME tipo 1, a forma mais grave da doença, pode causar sérias complicações respiratórias e motoras.

O Zolgensma atua substituindo o gene ausente ou defeituoso, permitindo que o corpo da criança produza a proteína necessária para o funcionamento adequado dos neurônios motores. A terapia, administrada em uma dose única, tem mostrado resultados promissores em melhorar a qualidade de vida e prolongar a sobrevida de pacientes.

Protocolo de acesso ao tratamento

Para acessar o tratamento com Zolgensma, as famílias dos pacientes devem procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME espalhados por vários estados, incluindo Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Minas Gerais, Rio de Janeiro, São Paulo, entre outros. O atendimento será orientado por um protocolo clínico e diretrizes terapêuticas estabelecidas pelo Ministério da Saúde.

A partir do início do tratamento, a evolução dos pacientes será monitorada de forma contínua. Um comitê de acompanhamento será instalado para avaliar os resultados da terapia ao longo do tempo, utilizando marcadores clínicos que atestem a melhoria na vida das crianças e de suas famílias.

Acordo e futuro acompanhamento

Antes da implementação do Zolgensma no SUS, o medicamento já havia sido disponibilizado por meio de ações judiciais, com 161 decisões favoráveis ao tratamento de crianças com AME. Agora, a oferta do Zolgensma será permanente, com avaliação contínua dos resultados do tratamento e do impacto positivo na saúde dos pacientes.

Em 2024, além do Zolgensma, o SUS continuará a fornecer outros medicamentos para o tratamento da AME tipo 1 e tipo 2, como o nusinersena e o risdiplam, que têm sido utilizados com sucesso para o manejo da doença em faixas etárias mais avançadas. No ano passado, mais de 800 prescrições desses medicamentos foram emitidas.

Com a incorporação do Zolgensma ao SUS, o Brasil avança ainda mais no tratamento de doenças raras, oferecendo aos pacientes com AME uma oportunidade de acesso a terapias de ponta, que antes eram inacessíveis para a maioria das famílias devido ao alto custo. (Com informações da Agência Brasil)